临床研究院/疑难疾病精准研究中心/交大之星“STAR计划”王宏林团队原创的候选新药分子CKBA完成白癜风II期临床试验100%受试者入组
近日，上海交通大学医学院附属第一人民医院与“交大之星”STAR计划王宏林团队研发的白癜风创新药物CKBA软膏在II期临床试验中取得重大进展。该候选新药于2024年10月31日顺利完成全部200例受试者的入组，标志着其II期临床试验达到关键性里程碑。
白癜风是一种以皮肤黏膜色素脱失为主要特征的自身免疫性疾病，全球患病率约0.5%-2.0%，而在中国则为0.18%-0.9%，患者总数高达2283万，其中青少年为高发人群。目前，白癜风的外用药主要依赖糖皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂，然而此类药物并非专为白癜风设计，长期使用引发较多不良反应，疗效也较为有限。因此，白癜风患者亟需更加精准有效的创新药物。现今除芦可替尼乳膏获得美国FDA批准外，全球尚无其他白癜风靶向药物获批上市。我国自主研发白癜风新药不仅具有巨大的市场空间，也具有重要的社会和经济意义。
CKBA是基于中药乳香中的天然产物乙酰基-11-酮-B-乳香酸（AKBA）进行结构优化后设计的first-in-class药物分子，具有独特明确的作用机制和新颖的靶点。作为一种乙酰辅酶A羧化酶(ACC1/ACC2)抑制剂，CKBA在剂量依赖性地抑制其活性的同时，展现出优异的抗炎和免疫调节作用，能够有效干预白癜风发病过程中重要的免疫学机制。研究发现，白癜风的发病与自身反应性CD8+ T细胞（Tc1细胞）的异常活化密切相关，这些细胞通过分泌IFN-γ对黑素细胞进行攻击。CKBA可抑制Tc1细胞分化，显著减少IFN-γ的产生从而达到治疗效果。CKBA已在中国、美国、日本和欧盟申请并获得专利授权，授权专利号为ZL201310623314.2（中国）、US9725482B2（美国）、JP6289659B2（日本）和EP3075739（欧盟）。
2023年11月18日，CKBA软膏II期临床试验完成首例患者入组。至2024年10月31日，II期临床试验的20家试验中心已全面启动，并成功完成所有200例患者的入组，整体安全性良好，盲态数据下已体现出较好疗效趋势，展现了该产品后续开发的巨大潜力。此次多中心、随机、双盲、平行、溶媒对照、剂量探索试验，旨在评估CKBA软膏在非节段型白癜风患者中的安全性和有效性，由杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长、国内知名白癜风专家许爱娥教授担任主要研究者（Leading PI）。随着II期临床试验的顺利推进，团队将加快进度，根据试验进展情况申请突破性疗法认定，以进一步推动CKBA治疗白癜风适应症1类新药的上市进程。
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